我院成功开展血友病药代动力学（PK）检测

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2月19日-21日，我院在儿科副主任张宝玺主任医师、吴晓莉副主任医师带领下，成功开展了0-18岁血友病药代动力学（PK）检测技术。

2022年新春伊始，由吴晓莉副主任医师牵头成立了儿童疑难出凝血疾病MDT多学科协作组，涉及成人血液科、特检科、骨科、康复科、口腔科、影像科、超声及神经外科，依托河北医科大学第二医院综合性医院的强大优势，一站式解决省内0-18岁儿童出凝血方面的问题。

血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传病， 患者体内由于缺乏凝血因子Ⅷ或Ⅸ而表现为自发性或者损伤后过度出血，反复关节出血会引起血友病关节病变甚至残疾。目前血友病的主要治疗方式是因子替代治疗，以达到止血或者预防出血的目的。影响替代治疗效果的因素有很多，其中个体间药代动力学差异是关键的因素之一 。虽然目前最佳的给药策略尚待确定，但是无论从临床治疗还是从经济学角度，均应提倡个体化治疗。使用个体 PK 数据有助于快速确定患者预防治疗所需的因子水平，可以避免因半衰期短和输液频率不足导致出血风险增加，从而协助制定个体化方案；另外由于方案更加精确， 也可以有效避免过度治疗， 减少药物的浪费。

PK 参数在血友病预防治疗中的应用自 20 世纪 90 年代即有报道，2021年5月我国第一次发表了药物代谢动力学指导血友病治疗的中国专家共识，为PK的开展提供了理论依据。以PK为指导的血友病治疗，不仅用于预防治疗方案的评估、协助确定目标谷水平、制定优化给药方案、预判亚临床出血；还用于按需治疗及围手术期治疗和免疫耐受诱导治疗评估。该指南建议 12 岁以下的儿童患者，如有条件在预防治疗时均进行 PK 检测，至少每半年进行一次 PK 监测，青少年和成年人建议每年进行一次。如体重变化显著( ＞ 10% ) 则视临床治疗情况重新进行 PK 检测。

血友病PK检测是一项繁杂的工作，从抽血到实验室检测,数据分析和科研报告完成，不仅考验护士抽血的技术，又要保证检查结果的准确性，并且不能增加患儿的痛苦。为保证这项技术开展，儿科张会丰主任陆续派出相关医生和护士参加了血友病专科培训，并拿到了结业证书。我院特检科从2017年开展了凝血因子检测和抑制物检测，为这项技术开展提供了有力的保障。为更好的管理血友病患儿，尤其是有抑制物的患儿，我们儿童血液肿瘤专业已经申请加入北京儿童医院吴润晖教授血友病团队和深圳第二人民医院蔡力生教授团队，后续的大规模研究将陆续开展。

在新的一年，我们将继续每月为血友病家庭做患者教育，提升“以疾病为中心”向“以患者为中心”的治疗理念，降低出血率和致残率，让孩子们的奔跑不再是梦想！（轩帆）